10月8日，中辦、國辦印發(fā)《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》），在業(yè)內引起強烈反響，被稱為是“建國以來醫(yī)藥行業(yè)的最重大政策”。

“一系列改革措施出臺就是為了激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力，提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平，解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題，讓患者盡快用上救命藥、放心藥，讓13億人民享受到健康中國的深厚福祉?！眹沂称匪幤繁O(jiān)管總局副局長吳湞的話語道出了《意見》出臺的初衷。

業(yè)內人士紛紛表示，《意見》的出臺是近兩年來總局貫徹落實國務院改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度要求的重大成果，是在改革攻堅階段推出的重大舉措，充分體現(xiàn)了改革政策設計者的使命擔當和歷史責任，在藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革進程中具有重要的里程碑意義。特別是有關加快藥械上市審評審批，鼓勵藥械創(chuàng)新的政策措施，有利于促進藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結構調整和技術創(chuàng)新，讓更多的新藥好藥和先進醫(yī)療器械盡快上市，滿足公眾醫(yī)療需要。

藥械審評審批加速度

優(yōu)化藥品醫(yī)療器械上市流程是促進創(chuàng)新藥械盡快上市的重要手段。《意見》提出加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評審批。對治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及公共衛(wèi)生方面等急需的藥品醫(yī)療器械，臨床試驗早期、中期指標顯示療效并可預測其臨床價值的，可附帶條件批準上市。鼓勵新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械研發(fā)，對國家科技重大專項和國家重點研發(fā)計劃支持以及由國家臨床醫(yī)學研究中心開展臨床試驗并經(jīng)中心管理部門認可的新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械，給予優(yōu)先審評審批。

“加快藥械上市審評審批的政策為藥品醫(yī)療器械行業(yè)帶來強勁的創(chuàng)新動力，讓業(yè)界看到創(chuàng)新發(fā)展的希望和未來?！?微創(chuàng)醫(yī)療器械有限公司注冊與臨床資深副總裁徐益民的話代表了業(yè)內的心聲。

近兩年來，總局一直在推行藥械優(yōu)先審評審批，以縮短審評審批流程。加快臨床急需等創(chuàng)新藥械上市步伐，一批新藥和創(chuàng)新醫(yī)療器械優(yōu)先獲準上市。

前不久，江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司申報的新藥馬來酸吡咯替尼因具有明顯臨床優(yōu)勢被總局藥審中心納入優(yōu)先審評名單。據(jù)不完全統(tǒng)計，去年以來，已先后有23批近300個藥品注冊申請進入優(yōu)先審評程序。

在醫(yī)療器械領域，通過實施特別審評審批，一批創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。據(jù)統(tǒng)計，自2014年創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序實行至今年8月，總局器審中心共收到666個醫(yī)療器械特別審批注冊申請，通過特別審批的創(chuàng)新醫(yī)療器械產(chǎn)品共136個。

徐益民告訴記者：“被納入創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批通道的產(chǎn)品會比之前的正常上市申報流程快半年左右的時間，而且最為明顯的感覺是審評過程中溝通更為順暢，審評人員的工作流程、文檔處理等細節(jié)都更加規(guī)范，審評審批效率明顯提高。這樣的政策能真正讓企業(yè)受益，讓先進的醫(yī)療器械產(chǎn)品盡快上市惠及患者?！?/p>

國內外同步用上創(chuàng)新藥

10月10日，總局局長畢井泉簽署第35號總局令，決定對進口藥品注冊管理部分事項進行調整，規(guī)定除預防用生物制品外，在中國進行國際多中心藥物臨床試驗的，允許同步開展Ⅰ期臨床試驗，同時優(yōu)化注冊申報程序，在中國進行的國際多中心藥物臨床試驗完成后，申請人可以直接提出藥品上市注冊申請。這是針對《意見》出臺的新舉措，政策落地及時，對新藥研發(fā)是重大利好。

按照過去的要求，進口創(chuàng)新藥必須在國外獲準上市后才能在國內申請上市。比如創(chuàng)新藥在國外完成Ⅰ期臨床試驗后，才可在國內申請臨床試驗，總是慢半拍，在某種程度上遲滯了一些國外創(chuàng)新藥在中國上市的步伐。統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2001~2016年，發(fā)達國家或地區(qū)批準上市的創(chuàng)新藥有433種，其中在中國上市的只有百余種，占30%。近十年來，我國上市的一些典型新藥，上市時間平均要比歐美晚5~7年。

記者在采訪中了解到，近年來我國在推行藥械審評審批制度改革過程中，不斷推出新的舉措，今年以來，已先后有新一代抗肺癌藥甲磺酸奧希替尼片、新一代直接抗丙肝病毒藥物鹽酸達拉他韋片和阿舒瑞韋軟膠囊聯(lián)合治療藥物等臨床急需的進口藥獲批，我國與歐美等發(fā)達國家藥品批準上市的時間差距正在逐步縮小，國內患者用藥可獲得性不斷提升。

阿斯利康（中國）投資有限公司藥政事務副總裁鄧婷在接受記者采訪時表示，《意見》以及進口藥品注冊管理的相關規(guī)定，對進口藥的批準力度更大，措施更具體，有利于讓更多國外新藥盡早進入國內市場，盡快改變我國創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長期依賴進口的局面。阿斯利康會繼續(xù)加快將創(chuàng)新性藥物引入中國的步伐，為提高中國患者創(chuàng)新藥物可及性與可負擔性作出貢獻。

保障罕見病患者用藥可及

近年來，國內醫(yī)藥創(chuàng)新氛圍日漸濃厚，海外醫(yī)藥科研人員回國創(chuàng)業(yè)的越來越多，企業(yè)研發(fā)投入明顯增加，但是由于研發(fā)投入大、成本高，很多企業(yè)以及研究機構對罕見病用藥研究積極性不高，罕見病用藥難的問題一直存在。

為提高用藥可及性，保證罕見病患者用藥，《意見》中提到了支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。明確對于罕見病用藥械在注冊申請時給予一些鼓勵政策，罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準上市。

“要保障罕見病患者有藥可用。”吳湞明確表示，對罕見病用藥的研發(fā)必須給予鼓勵、支持和保護，企業(yè)在上市以后可以按照要求繼續(xù)完善研究，邊批邊用，不要等到所有臨床研究都完成后再批準使用。對于臨床特別急需的，可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準上市，附帶條件批準的主要目的就是要加快藥品上市步伐，滿足臨床用藥需求。

對于罕見病治療藥械研發(fā)的鼓勵政策，上海健康醫(yī)學院醫(yī)療器械監(jiān)管專業(yè)主任蔣海洪教授認為，罕見病具有數(shù)量少但病因復雜的特點，就當前科技水平來講，仍不能完全解釋，有些罕見病發(fā)病率與死亡率始終高居不下，就是因為沒有針對性的藥械上市。當前國家逐步開放、完善罕見病藥械研發(fā)審評政策，會在外部對罕見病治療問題起到一定的緩解作用，利好患者，對一些罕見病藥械研發(fā)企業(yè)也是很好的鼓勵，有助于這些企業(yè)樹立口碑、占領市場。

一系列加快藥械審評審批鼓勵創(chuàng)新的舉措讓業(yè)界充滿期待，業(yè)內人士希望盡快出臺相關配套政策，制定細化可操作性強的法規(guī)文件，讓改革利好政策盡快落地。我們有理由相信，隨著藥品醫(yī)療器械審評審批政策環(huán)境的進一步優(yōu)化，創(chuàng)新藥械研發(fā)將會有更加廣闊的天地，未來一定會有更多更新更好的藥械惠及百姓。