黨中央、國務(wù)院高度重視藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革工作，加快境外上市新藥的審評審批是其中重要一環(huán)。今年4月、6月，李克強總理先后主持召開國務(wù)院常務(wù)會議，就加快進口新藥上市作出系列重要部署。6月22日，在國務(wù)院新聞辦召開的國務(wù)院政策例行吹風(fēng)會上（以下簡稱吹風(fēng)會），國家藥品監(jiān)督管理局局長焦紅介紹，加快境外上市新藥審評審批工作取得積極進展，簡化境外上市新藥審批政策效果初步顯現(xiàn)。4月12日至今，有7個防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥在中國獲批上市。

藥審改革落地

不斷滿足臨床急需

吹風(fēng)會上，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥化注冊管理司司長王立豐在回答記者提問時介紹，自去年10月中辦、國辦《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡稱《意見》）出臺后，截至目前，國家藥監(jiān)局共發(fā)布配套文件65個，征求意見稿34個。這些政策在加快新藥審評審批、鼓勵境外新藥國內(nèi)上市，滿足臨床急需方面發(fā)揮出積極作用。

這些政策明確，對具有明顯臨床價值等3大類、18種情形的創(chuàng)新藥和臨床急需、市場短缺藥品優(yōu)先審評審批。目前已有597件注冊申請納入優(yōu)先審評范圍。允許臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市，對早期臨床試驗顯示療效的藥品，可附條件批準(zhǔn)上市，將藥品提早用于無法繼續(xù)等待的急需患者。取消境外新藥在原產(chǎn)國上市后才能到我國申報的限制，鼓勵境外新藥在我國同步開展臨床研究、同步上市。

王立豐指出，隨著改革舉措的落地實施，國內(nèi)藥品研發(fā)創(chuàng)新活力得到積極釋放，扶優(yōu)汰劣的效果正在顯現(xiàn)，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展勢頭良好，創(chuàng)新驅(qū)動的生態(tài)系統(tǒng)已經(jīng)初步形成。以化學(xué)藥為例，2017年創(chuàng)新藥注冊申請149個品種，其中112個國產(chǎn)品種、37個進口品種，較2016年增長66%。

據(jù)了解，目前，在我國獲批的境外上市藥品共3800余個，基本涵蓋了抗癌、抗病毒、抗高血壓等主要治療領(lǐng)域。據(jù)焦紅介紹，近十年來，在美國、歐盟、日本上市的新藥有415個，其中，有76個已在我國上市，201個在我國處于臨床試驗或申報過程中。

焦紅還表示，要組織專家對這201個新藥進行研究分類，篩選出罕見病治療藥品、國內(nèi)目前沒有有效治療手段的，或者具有明顯臨床優(yōu)勢的防治嚴(yán)重危及生命疾病的臨床需求的藥品，加快其審評速度。

簡化程序

境外新藥上市提速1~2年

吹風(fēng)會上，焦紅介紹說，今年4月以來，國家藥監(jiān)局相繼出臺一系列新政策，簡化境外上市新藥審批程序，快速審批了一批境外新藥，加快境外上市新藥審評審批工作取得積極進展。

一是簡化境外上市新藥審批程序。今年5月，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》，大幅簡化境外上市新藥審批程序。對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病的藥品，同時經(jīng)研究確認不存在人種差異的，申請人無需申報臨床試驗，可直接以境外試驗數(shù)據(jù)申報上市，藥品上市時間將加快1~2年；對需要在我國開展臨床試驗的境外新藥，將臨床試驗階段的注冊檢驗由逐一檢驗調(diào)整為根據(jù)審評需要檢驗，縮短企業(yè)檢驗樣品的準(zhǔn)備時間，加速境外新藥上市。

二是優(yōu)化藥品臨床試驗審批程序。國家藥監(jiān)局起草的《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗審評審批的公告（試行）》，正在公開征求意見。該公告正式實施后，臨床試驗申請由批準(zhǔn)制改為到期默認制，自臨床試驗申請受理之日起60日內(nèi)，未收到否定或質(zhì)疑意見的，申請人即可按照提交的方案開展臨床試驗，為企業(yè)節(jié)約時間成本。

三是取消進口化學(xué)藥品逐批強制檢驗。今年4月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于進口化學(xué)藥品通關(guān)檢驗有關(guān)事項的公告》，取消了進口化學(xué)藥品的口岸檢驗，加強上市后的監(jiān)督抽驗。政策實施后，進口化學(xué)藥品從口岸通關(guān)后可直接配送至醫(yī)療機構(gòu)、零售藥店，可縮短進入中國市場時間2~3個月，降低境外新藥進入中國市場的成本。

目前，簡化境外上市新藥審批政策的效果已經(jīng)初步顯現(xiàn)，4月12日以后，有7個防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥通過快速審評在我國獲批上市。這些藥品均為治療腫瘤、丙肝和罕見病藥物。

王立豐表示，下一步將出臺進一步鼓勵境外新藥國內(nèi)上市的相關(guān)政策措施。一是調(diào)整進口化學(xué)藥品注冊檢驗程序，將所有進口化學(xué)藥品上市前注冊檢驗調(diào)整為上市后監(jiān)督抽樣，加快境外新藥上市進程。二是實施數(shù)據(jù)保護，根據(jù)境外新藥在我國開展臨床試驗情況，分別給予相應(yīng)的數(shù)據(jù)保護期，保護期內(nèi)不批準(zhǔn)其他同品種上市申請。三是實施藥品專利鏈接和專利期限補償制度，促使創(chuàng)新者具有合理的預(yù)期獲益，加強知識產(chǎn)權(quán)保護，在鼓勵藥品創(chuàng)新的同時，激勵藥品仿制。

6月7日，國家藥監(jiān)局成為國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）管委會成員。這有利于我國藥品研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)與國際統(tǒng)一，增強我國在國際藥品研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)制定方面的話語權(quán)與決策權(quán)，將進一步縮短境外新藥在我國的上市時間。

強化事中事后監(jiān)管

推進職業(yè)化檢查員隊伍建設(shè)

在簡化程序、加快審批的同時，國家藥監(jiān)部門如何進一步發(fā)揮專業(yè)性、科學(xué)化監(jiān)管特點，確保境外新藥上市后安全有效，是公眾最為關(guān)切的問題之一。

焦紅就此指出，簡化和加快審評審批，必然意味著后續(xù)有一系列加強監(jiān)管的舉措。國家藥監(jiān)局將進一步加大事中事后監(jiān)管力度。一是按照《意見》要求，落實藥品上市許可持有人主體責(zé)任，明確藥品上市許可持有人應(yīng)對臨床前研究、臨床試驗、生產(chǎn)過程、臨床使用、不良反應(yīng)/不良事件監(jiān)測、產(chǎn)品召回等產(chǎn)品全生命周期負責(zé)。二是加強職業(yè)化檢查員隊伍建設(shè)。職業(yè)化檢查員隊伍是加強對研發(fā)和生產(chǎn)現(xiàn)場檢查的一支重要力量，是加強進口藥品監(jiān)管的重要方面。三是加強上市藥品的監(jiān)督抽檢力度。加強監(jiān)督抽檢針對性，控制相關(guān)風(fēng)險，不斷滿足進口藥品上市后監(jiān)管需求。四是加強上市后不良反應(yīng)監(jiān)測與再評價。對于已確認發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的藥品，及時采取暫停銷售、撤市等處理措施。

針對職業(yè)化檢查員隊伍建設(shè)，焦紅進一步指出，藥品監(jiān)管具有專業(yè)性和特殊性。職業(yè)化檢查員就是藥品安全的“眼睛”和“耳朵”。藥品從研發(fā)、生產(chǎn)、經(jīng)營到使用的全環(huán)節(jié)監(jiān)管，都需要依靠檢查員來完成。因此，職業(yè)化檢查員應(yīng)該在防控風(fēng)險、監(jiān)管關(guān)口前移方面發(fā)揮重要作用。目前，按照國務(wù)院要求，國家藥監(jiān)局進一步加強職業(yè)化檢查員隊伍建設(shè)，一要增加人員，二要提高能力和水平。

加強境外檢查工作

為國把關(guān)為民盡責(zé)

焦紅指出，簡化和加快審評審批，必然要加強后續(xù)監(jiān)管工作。境外研發(fā)、生產(chǎn)現(xiàn)場檢查是加強監(jiān)管的重要手段，也是國際通行做法。多年實踐表明，境外檢查能控制產(chǎn)品風(fēng)險，使監(jiān)管關(guān)口前移，能更好地保障公眾健康。近幾年，隨著境外檢查力度的不斷加大，藥監(jiān)部門已對境外檢查發(fā)現(xiàn)的違背我國相關(guān)法律法規(guī)要求的19個藥品，及時作出停止進口的決定。但是，目前發(fā)達國家和地區(qū)到我國的檢查次數(shù)遠遠高于我國的境外檢查次數(shù)，因此要進一步加強境外檢查工作力度和隊伍建設(shè)，為公眾安全守好國門。

據(jù)了解，境外檢查是為確認藥品境外生產(chǎn)相關(guān)過程的真實性、可靠性和合規(guī)性，對注冊審批期間或已獲得上市許可的進口藥品在境外實施的檢查。其目的是加強對進口藥品的監(jiān)督管理，規(guī)范進口藥品的生產(chǎn)行為，確保進口藥品質(zhì)量安全，最大限度地保障我國消費者的生命健康權(quán)益，并在監(jiān)管方面實現(xiàn)國際對等。近幾年，境外檢查工作穩(wěn)步推進，成效顯著，在“為國把關(guān)，為民盡責(zé)”方面發(fā)揮了積極作用。隨著國外企業(yè)申報產(chǎn)品數(shù)量的逐年遞增，國家藥監(jiān)部門派出的境外檢查團組數(shù)量也在相應(yīng)增加。（記者 劉云濤 馬艷紅）