近年來(lái)，基因檢測(cè)技術(shù)為人類抗擊癌癥提供了有力輔助。隨著基因檢測(cè)技術(shù)的普及，癌癥發(fā)病的高危人群有機(jī)會(huì)提前獲悉患癌風(fēng)險(xiǎn)，能夠盡早加以預(yù)防與干預(yù)，更有助于提升未來(lái)的生活品質(zhì)。

在新一代基因編輯工作尤其是CRISPR（成簇的、規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列）推動(dòng)下，新型基因治療正呈現(xiàn)加速邁向臨床趨勢(shì)，生物醫(yī)學(xué)步入新的發(fā)展階段，多數(shù)受訪專家認(rèn)為，我國(guó)在相關(guān)技術(shù)應(yīng)用方面發(fā)展迅速、優(yōu)勢(shì)明顯，未來(lái)可加強(qiáng)原創(chuàng)技術(shù)研究和系統(tǒng)科學(xué)布局。

基因編輯在多個(gè)領(lǐng)域應(yīng)用潛力大

中國(guó)科學(xué)院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所博士、壹基因創(chuàng)始人王軍一告訴記者，基因檢測(cè)是指取被檢測(cè)者的血液、口腔粘膜細(xì)胞，經(jīng)提取和擴(kuò)增其基因信息后，通過(guò)基因芯片等技術(shù)，對(duì)被檢測(cè)者細(xì)胞中的DNA分子的基因信息進(jìn)行檢測(cè)，并從中分析出包括疾病風(fēng)險(xiǎn)、用藥安全、營(yíng)養(yǎng)代謝等方面的信息。通過(guò)基因檢測(cè)，可以預(yù)知高發(fā)疾病患病風(fēng)險(xiǎn)，檢測(cè)是否攜帶先天性遺傳疾病基因，能幫助腫瘤患者進(jìn)行個(gè)性個(gè)體化醫(yī)療。

首先，基因編輯可治療遺傳病，尤其是單基因遺傳病。據(jù)估計(jì)，大概有上百個(gè)疾病由單基因突變引起，其中多數(shù)屬于遺傳病。要從根本上解決問(wèn)題，有時(shí)只能通過(guò)基因編輯徹底求證治病基因。目前，CRISPR技術(shù)已被應(yīng)用于治療血友病、地中海貧血等多種遺傳性疾病的細(xì)胞研究或動(dòng)物研究。

二是與免疫療法結(jié)合治療癌癥，短期內(nèi)有望進(jìn)入臨床應(yīng)用。免疫療法有許多種形式，其中一些使用經(jīng)過(guò)特定改造的免疫細(xì)胞，這些免疫細(xì)胞被注入病人體內(nèi)殺死癌細(xì)胞，因此也被稱為“活著的藥物”。

中國(guó)科學(xué)家已經(jīng)開(kāi)展CRISPR人體肺癌治療試驗(yàn)。7月，美國(guó)食品和藥物管理局專家委員會(huì)一致建議，批準(zhǔn)瑞士諾華公司的一種CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）療法，為美國(guó)批準(zhǔn)首個(gè)基因療法鋪平了道路。

三是用于治療艾滋病。全球有多家實(shí)驗(yàn)室正在從事基因編輯治療艾滋病研究。比如，美國(guó)天普大學(xué)科學(xué)家胡文輝領(lǐng)銜的研究團(tuán)隊(duì)最近發(fā)表報(bào)告說(shuō)，他們利用CRISPR技術(shù)有效剔除了一種人源化小鼠多個(gè)器官組織中的人類艾滋病病毒。這意味著編輯抗艾朝著開(kāi)展人類臨床試驗(yàn)方向邁出一大步。

四是成功實(shí)施一種器官移植、為解決全球移植器官嚴(yán)重匱乏帶來(lái)希望。美國(guó)哈佛大學(xué)喬治·徹奇及其中國(guó)學(xué)生楊璐菡最近發(fā)表報(bào)告說(shuō)，借助CRISPR工具，他們培育出了世界上首批不帶內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的小豬，成功解決異種器官移植中潛在的異種病毒傳播風(fēng)險(xiǎn)問(wèn)題。

此外，CRISPR還被用來(lái)尋找和確認(rèn)新的藥物靶點(diǎn)。專家們認(rèn)為，這項(xiàng)技術(shù)會(huì)成為現(xiàn)代農(nóng)業(yè)科技中作物育種等的一個(gè)重要工具。

相關(guān)問(wèn)題引發(fā)全球科學(xué)家討論

基因編輯發(fā)展速度之快遠(yuǎn)超出人們想象，相關(guān)的一些問(wèn)題亦引發(fā)全球科學(xué)家討論。

怎樣確保這種新技術(shù)安全使用?；蚓庉嬁赡軙?huì)帶來(lái)意想不到的問(wèn)題。CRISPR發(fā)明人之一、華人科學(xué)家張鋒團(tuán)隊(duì)近日發(fā)表研究報(bào)告說(shuō)，不同個(gè)體間存在巨大的遺傳突變，這些變異可能會(huì)影響CRISPR的精確編輯。在今年早些時(shí)候美國(guó)朱諾治療公司就曾發(fā)生受試患者腦水腫死亡事件。

怎樣正確看待相關(guān)倫理問(wèn)題。學(xué)術(shù)界對(duì)爭(zhēng)議較大的人類胚胎基因編輯逐漸達(dá)成共識(shí)，認(rèn)為應(yīng)允許開(kāi)展相關(guān)基礎(chǔ)研究，但不得擴(kuò)展到生殖領(lǐng)域臨床應(yīng)用。未來(lái)，在嚴(yán)格監(jiān)管條件下可批準(zhǔn)早期胚胎基因編輯臨床試驗(yàn)，但只限于防治嚴(yán)重病癥。美國(guó)最近完成首次人類胚胎編輯研究，成功解決了編輯脫靶和胚胎嵌合這兩個(gè)基因編輯應(yīng)用難題。

怎樣適當(dāng)監(jiān)管并引導(dǎo)負(fù)責(zé)任而積極發(fā)展。在基因編輯研究和臨床試驗(yàn)方面，各國(guó)都沒(méi)有現(xiàn)成監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)。今年1月，美國(guó)食藥監(jiān)局曾公布一份監(jiān)管草案，計(jì)劃把基因編輯分為三個(gè)類別監(jiān)管。一是人類醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，主要是不可遺傳的體細(xì)胞基因治療；二是基因編輯植物衍生食品，主要考慮可能帶來(lái)的額外風(fēng)險(xiǎn)；三是基因編輯動(dòng)物衍生食品，基因編輯動(dòng)物將接受類似新藥的嚴(yán)格監(jiān)管。

我國(guó)研究進(jìn)展受關(guān)注

在CRISPR應(yīng)用方面，中國(guó)創(chuàng)造了多個(gè)第一，包括第一個(gè)人類胚胎編輯、第一個(gè)治療癌癥的人體臨床試驗(yàn)、第一個(gè)基因編輯克隆狗、第一對(duì)基因編輯猴等。從有關(guān)基因編輯的論文與專利數(shù)量看，中國(guó)屬于國(guó)際前列。

美國(guó)首次人類胚胎基因編輯研究的共同第一作者、索爾克生物研究所華人研究員吳軍認(rèn)為，中國(guó)基因編輯研究起步比較晚，但發(fā)展可謂突飛猛進(jìn)，“應(yīng)用方面是中國(guó)的優(yōu)勢(shì)，有待進(jìn)一步開(kāi)發(fā)更有效、更安全的新技術(shù)并將其應(yīng)用于創(chuàng)新型領(lǐng)域”。

張鋒團(tuán)隊(duì)成員、CRISPR專利共享者叢樂(lè)也說(shuō)，中國(guó)在植物領(lǐng)域的CRISPR應(yīng)用走在世界前列，但在核心技術(shù)創(chuàng)新和疾病治療方面還有進(jìn)一步加強(qiáng)的空間。

此外，一些專家建議，中國(guó)基因編輯技術(shù)的研究和應(yīng)用在系統(tǒng)科學(xué)布局以及相關(guān)的倫理學(xué)、監(jiān)督管理和法律法規(guī)方面還需要進(jìn)一步加強(qiáng)。

9月6日，由中國(guó)婦女發(fā)展基金會(huì)主辦，阿斯利康中國(guó)、燃石醫(yī)學(xué)支持的“檢愛(ài) 遇見(jiàn)未知的自己”BRCA卵巢癌慈善關(guān)愛(ài)項(xiàng)目（以下稱“檢愛(ài)”項(xiàng)目）患者關(guān)愛(ài)活動(dòng)在湖南省腫瘤醫(yī)院召開(kāi)。

據(jù)中國(guó)婦女發(fā)展基金會(huì)健康項(xiàng)目辦主任朱寶明介紹，為增強(qiáng)全社會(huì)對(duì)卵巢癌的關(guān)注，提升卵巢癌患者及高危人群對(duì)BRCA基因檢測(cè)的認(rèn)識(shí)，提高我國(guó)女性的健康水平，項(xiàng)目與全國(guó)20家頂級(jí)醫(yī)院合作，免費(fèi)為1000名上皮性卵巢癌患者提供BRCA基因的二代基因檢測(cè)。

湖南省腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)王靜介紹，卵巢癌具有高死亡率，高復(fù)發(fā)率的特點(diǎn)，是嚴(yán)重威脅婦女健康的惡性腫瘤。我國(guó)卵巢癌死亡率居?jì)D科惡性腫瘤之首，且呈上升趨勢(shì)。作為項(xiàng)目指定醫(yī)院之一，湖南省腫瘤醫(yī)院將招募50名上皮性卵巢癌患者加入該項(xiàng)目。