中國研究人員領(lǐng)銜的國際研究團(tuán)隊(duì)利用基因編輯技術(shù)培育出患“亨廷頓舞蹈病”的豬，為治療這種遺傳性神經(jīng)退行性疾病提供更為理想的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ汀?/p>

２９日發(fā)表在美國《細(xì)胞》雜志上的研究顯示，暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院教授李曉江等人利用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因編輯技術(shù)，將人突變的亨廷頓基因插入豬的內(nèi)源性基因中，并進(jìn)一步培育出患“亨廷頓舞蹈病”的豬。

“亨廷頓舞蹈病”是一種主要影響中老年人的神經(jīng)退行性疾病，由亨廷頓基因發(fā)生變異引起。患者的大腦神經(jīng)細(xì)胞受損，無法控制機(jī)體運(yùn)動(dòng)，表現(xiàn)為顫搐等舞蹈癥狀，最終可能導(dǎo)致患者過早死亡。

李曉江指出，過去常用轉(zhuǎn)基因小鼠模型來研究這種疾病，但小鼠不能表現(xiàn)出與人一樣的神經(jīng)細(xì)胞死亡的典型病理特征。豬的體型更加接近人，“亨廷頓舞蹈病”豬與人類患者癥狀更相似。這次培養(yǎng)的“亨廷頓舞蹈病”豬與人類患者一樣表現(xiàn)出呼吸困難等癥狀，而小鼠模型則未表現(xiàn)出這種癥狀。

２００８年，李曉江與美國埃默里大學(xué)人類遺傳學(xué)教授李世華等人曾成功建立了世界首例轉(zhuǎn)基因“亨廷頓舞蹈病”獼猴模型，但這種獼猴較難成活，難以用于篩選治療疾病的方法，因此他們轉(zhuǎn)而構(gòu)建豬模型。李曉江、李世華和中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學(xué)研究員共同參與了這項(xiàng)新研究。

研究人員說，還可用類似方法讓豬成為研究阿爾茨海默病或帕金森病等疾病的動(dòng)物模型。（記者 周舟）