人民政協(xié)網(wǎng)北京11月23日電（記者 楊嵐 賴仁杰）11月20日，由北京維康慈善基金會主辦，人民政協(xié)網(wǎng)和美兒SMA關愛中心協(xié)辦的“共商·共助——多層次保障下罕見病患者生存之路”座談會在京舉行。部分全國政協(xié)委員、醫(yī)學專家、患者組織代表、罕見病患者及醫(yī)藥企業(yè)代表等圍繞“建立和完善罕見病多層次保障體系”主題，深入討論交流。

道阻且長 罕見病防治工作前路光明

罕見病指發(fā)病率很低、很少見的疾病。國際確認的罕見病達7000種，約占人類疾病的10%，全球有3億罕見病患者。80%罕見病與遺傳因素相關，其中一半是兒童患者，三分之一在5歲前死亡。由于我國人口基數(shù)巨大，罕見病患者高達數(shù)千萬人。

“罕見病不僅是健康問題，也是社會問題，罕見病患者在就醫(yī)、康復、學習工作等日常生活中面臨諸多挑戰(zhàn)?！敝袊鴭D幼保健協(xié)會終身榮譽副會長、北京維康慈善基金會顧問李長明表示，關注罕見病患者，除了做好預防，進行基因篩查之外，還需要多方聯(lián)手、群策群力。

通過北京大學第一醫(yī)院教授、兒科副主任熊暉對于我國罕見病防治概況的介紹，以及來自SMA美兒關愛中心的邢煥萍和龔旻對于SMA患者生存現(xiàn)狀的分享，可以看到目前我國罕見病防控還面臨諸多困境：缺少醫(yī)療保障、用藥困難、家庭負擔較重，是患者面臨的困境；診斷、治療和預防困難，罕見病研究起步晚，缺少流行病學資料等各方面支持，特別是基層醫(yī)生缺乏對罕見病的認知，是科研工作者和醫(yī)務工作者面臨的困境。

作為罕見病患者代表的龔旻呼吁社會各方關心罕見病防治，完善醫(yī)療保障體系，爭取更多社會資源介入，解決患者藥物可及的問題；規(guī)范患者確診、治療、并發(fā)癥干預的流程；關心患者和患者家人，提高其生活質(zhì)量。

邢煥萍同時提到，中國的SMA患兒是不幸的，又是幸運的。因為近年來，國家對罕見病領域的日益關注，陸續(xù)出臺了相關政策，SMA患者率先受益于國家罕見病政策和社會各界的幫助。

熊暉教授也介紹說，近年來，我國罕見病的診治能力有所提高，罕見病的研究得到重視，患者組織逐步規(guī)范，均表明我國罕見病的防治有了明顯進步。

“假如我是委員”是人民政協(xié)報、人民政協(xié)網(wǎng)推出的首款全國網(wǎng)絡議政新媒體平臺，人民政協(xié)網(wǎng)總編輯李木元介紹說，自2019 年9月1日小程序上線以來，已有超過32萬用戶入駐，發(fā)布虛擬提案4500多件，150多位全國各級政協(xié)委員入駐，其中與“罕見病”有關的醫(yī)療主題提案就有600余件，充分表明了廣大網(wǎng)民和政協(xié)委員對罕見病醫(yī)療保障問題的關注與期待。

做好罕見病及出生缺陷防控工作，對保障公民健康權、提高全民健康水平、建設健康中國無疑具有重大意義。在“健康中國”戰(zhàn)略的指導下，我國推動罕見病防治工作發(fā)展的政策密集出臺，包括第一批罕見病目錄的發(fā)布，部分罕見病藥品進入國家基本醫(yī)保險藥品目錄等。

多方支付建立中國特色罕見病醫(yī)療保障機制

今年2月20日，國務院發(fā)布了《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，提出要強化基本醫(yī)療保險、大病保險與醫(yī)療救助三重保障功能，探索罕見病用藥保障機制。為了落實《意見》精神，提高重特大疾病和多元醫(yī)療需求保障水平，今年全國兩會期間，多位全國人大代表、全國政協(xié)委員呼吁，建立中國罕見病醫(yī)療保障多方支付機制。

全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員丁潔聯(lián)合其他多名委員提交了《關于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》提案，“1”指將《第一批罕見病目錄》的相關藥物逐步納入醫(yī)療保障；“4”包括建立專項救助、整合社會資源、引進商業(yè)保險以及患者個人支付等逐步建立罕見病多方支付機制。丁潔提到2019年下半年以來，“‘1+4’多方支付機制”提案內(nèi)容更加清晰，這不僅是在解決罕見病群體的用藥難題，更是在決勝脫貧攻堅之年解決因病致貧、返貧問題。 “提案一經(jīng)提出，社會反響熱烈，得到銀監(jiān)會等相關機構的積極回復，我對提案的落地充滿信心?！?/p>

全國政協(xié)常委、中國稅務學會副會長張連起是這項提案的聯(lián)合發(fā)起人。他認為，隨著我國醫(yī)療保障制度建設進入高質(zhì)量發(fā)展階段，罕見病醫(yī)療保障成為醫(yī)療改革的難點，也成為社會治理體系的短板?！?+4”多方支付機制是破題之舉，目的是將有為政府和有效市場結(jié)合，用系統(tǒng)、全面、發(fā)展的思路，走出一條中國特色的罕見病醫(yī)療保障之路。

浙江大學何文炯教授、佛山市醫(yī)療保障局張正科長等在會上分享了在建立罕見病醫(yī)療保障機制上的實踐和經(jīng)驗。無論是大病醫(yī)保廣覆蓋，保障待遇好的“安徽經(jīng)驗”，還是建立罕見病用藥保障新穎籌資機制的“浙江經(jīng)驗”，或者商業(yè)保險模式創(chuàng)新、保障范圍廣的“佛山經(jīng)驗”，都是對罕見病醫(yī)療和社會保障制度進行的有效探索和嘗試。

“為愛吶罕” 共推罕見病多層次保障體系建設

“醫(yī)療改革本質(zhì)上就是醫(yī)療保障覆蓋的問題，有多少錢做多少事?！笔萌珖f(xié)委員、中國癌癥基金會理事長趙平分享時表示，雖然目前我國的醫(yī)療費用增速持續(xù)快于GDP增長速度，但是個人、社會和政府三方資源均有限，“共商·共助”才是合理途徑。他認為，罕見病醫(yī)療保障體系建設應遵守三大原則：集中診治，以高效醫(yī)療解決罕見病問題；優(yōu)先將治療效果好的藥物納入醫(yī)保；進行頂層設計，讓醫(yī)保與商業(yè)保險等方式并舉，推進多方共同參與。

“罕見病之所以難以診斷，因為很多情況下涉及多學科，所以多學科合作在罕見病診療過程中非常重要。同時由于罕見病人群數(shù)量稀少且分散，知識和信息的搜集是一大難題，數(shù)據(jù)庫往往是碎片化的?！睆堖B起常委建議，將罕見病與大數(shù)據(jù)、區(qū)塊鏈以及互聯(lián)網(wǎng)金融等聯(lián)合起來，可以最大限度地集中各種資源為罕見病患者群體提供幫助。

全世界已知的罕見病約有7000種，但其中只有約6%的疾病有藥可治。對罕見病患者而言，“醫(yī)無所藥”是確診后又一無法回避的困境。中國藥科大學教授、國家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟研究中心執(zhí)行副主任邵蓉表示，新藥品管理法的頒布實施，可以使罕見病創(chuàng)新藥加快上市注冊，及早惠益患者。但是影響創(chuàng)新藥物可及性的，還涉及生產(chǎn)、配送、采購、進院、處方以及醫(yī)保、專項救助、患者支付等其他因素。為切實提高患者創(chuàng)新藥物的可及性，各方政策目標和措施應當全面、系統(tǒng)、協(xié)同、可持續(xù)。

“做好罕見病及出生缺陷防控工作，需要社會多方力量的通力合作，推進建立和完善罕見病多層次保障體系?！?十一屆全國政協(xié)常委、原衛(wèi)生部部長張文康在會議總結(jié)中提到，此次座談會十分有意義，也許永遠無法消滅罕見病，但是可以試圖消除“罕見”，關注每一個罕見病患者就是在關愛每一個生命。讓我們一步一個腳印，為罕見病患者“吶罕”，為中國的罕見病事業(yè)發(fā)展添磚加瓦。