每年的9月21日至9月27日被定為國(guó)際免疫性血小板減少癥（ITP）疾病周。2010年，為了幫助這些只是磕碰、摩擦就會(huì)血流不止的疾病人群，The Platelet Disorder Support Association發(fā)起了這項(xiàng)活動(dòng)，旨在提高公眾對(duì)ITP的認(rèn)知，關(guān)心并支持ITP患者。今年國(guó)際ITP疾病周的主題是“無(wú)畏ITP束縛，凝聚自由新力量”。

制約患者生活 愛心凝聚希望

據(jù)了解，ITP是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3。目前在我國(guó)成年人群中，ITP發(fā)病率為5-10/10萬(wàn)，育齡期女性發(fā)病率高于同齡男性，60歲以上的老年人更是該病的高發(fā)人群；在兒童群體中，ITP發(fā)病率約為4-5/10萬(wàn)。

“免疫性血小板減少癥的主要發(fā)病機(jī)制是由于機(jī)體對(duì)自身抗原失去免疫耐受，導(dǎo)致免疫介導(dǎo)的血小板過(guò)度破壞和血小板生成受限，引起的血小板計(jì)數(shù)減少。患者往往有出血功能障礙，臨床表現(xiàn)上以皮膚黏膜出血為主。由于患者出血的嚴(yán)重程度與血小板計(jì)數(shù)呈負(fù)相關(guān)，因此當(dāng)血小板低于30×10的9次方/L時(shí)，患者的情況就變得比較危急，會(huì)引發(fā)內(nèi)臟出血，如胃腸道出血、顱內(nèi)出血等，危及患者的生命健康?！北本┐髮W(xué)人民醫(yī)院血液病研究所副所長(zhǎng)、國(guó)家血液病臨床醫(yī)學(xué)研究中心副主任、主任醫(yī)師、博士生導(dǎo)師兼辦公室主任張曉輝教授說(shuō)，“但是ITP并非不磕碰就不出血，9.6%患者面臨嚴(yán)重出血的情況。因此ITP患者往往會(huì)因?yàn)槌鲅L(fēng)險(xiǎn)大、疾病轉(zhuǎn)歸的不可預(yù)測(cè)性、對(duì)疾病的恐懼感、需長(zhǎng)時(shí)間治療、社會(huì)活動(dòng)減少、影響工作等各種因素導(dǎo)致生活質(zhì)量嚴(yán)重降低，甚至低于癌癥患者。”

而今年新冠疫情的肆虐，也給ITP患者的生命健康再增加了一層陰影。很多患者因此不能及時(shí)到醫(yī)院就診拿藥，藥店途徑也頻頻受限。為了鼓舞患者治療的信心，2020年8月30日，“擁抱遠(yuǎn)方?夢(mèng)想啟航-公益攝影大賽”線下評(píng)審會(huì)成功舉辦。此次攝影大賽共有來(lái)自22個(gè)省、直轄市、自治區(qū)的近300名患者報(bào)名參加，累計(jì)收到作品千余個(gè)，累計(jì)出行距離約9萬(wàn)公里，充分展現(xiàn)了患者們帶病生活的現(xiàn)狀和心情故事。ITP家園-血小板之家創(chuàng)始人、中國(guó)血小板日發(fā)起人、白求恩志愿者管理中心負(fù)責(zé)人孟桐妃女士對(duì)此表示：“我們希望通過(guò)此次活動(dòng)不僅能夠向大眾普及血液疾病知識(shí)，還能夠改變患者對(duì)ITP的認(rèn)知，即ITP不會(huì)成為患者生活中的‘緊箍咒’，只要接受規(guī)范化治療，患者可以獲益并能讓生活質(zhì)量得到很好的提高。我們期待有更多的患者經(jīng)過(guò)積極治療后，得以享受自在的人生?！?/p>

期待門診報(bào)銷 滿足患者需求

目前臨床對(duì)于ITP的治療上多采用糖皮質(zhì)激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療方案。這些藥物短期內(nèi)能有效提升血小板計(jì)數(shù)，但長(zhǎng)期使用會(huì)出現(xiàn)骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死等不良反應(yīng)，不僅無(wú)法保證達(dá)到持續(xù)緩解，而由此引起的副反應(yīng)可能超過(guò)獲益。近年來(lái)，隨著對(duì)ITP疾病的深入了解及創(chuàng)新型藥物的研究推進(jìn)，血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑的出現(xiàn)，為ITP患者提供了新的治療選擇。

“目前，在國(guó)內(nèi)已有的TPO受體激動(dòng)劑中艾曲泊帕是我國(guó)首個(gè)也是唯一獲批用于ITP治療的口服小分子、非肽類TPO受體激動(dòng)劑?！睆垥暂x教授解釋說(shuō)，“2019年該藥納入國(guó)家醫(yī)保目錄乙類范圍，極大減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，進(jìn)一步提升患者使用創(chuàng)新藥品的可及性和可獲得性，使更多患者從中受益?！?/p>

此外，張曉輝教授談到，對(duì)于絕大多數(shù)ITP患者而言，ITP就像高血壓一樣，是一種慢性病，治療周期較長(zhǎng)。目前雖然有創(chuàng)新藥進(jìn)入了國(guó)家醫(yī)保，在一定程度上減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，但這些藥物多為住院報(bào)銷，而約90%的ITP患者僅需要在門診接受長(zhǎng)期治療。

“鑒于這種臨床現(xiàn)狀，我建議將ITP用藥納入門診特殊疾病或者門診慢性疾病報(bào)銷保障范圍。這樣做會(huì)有至少三分之二的ITP患者獲益，也避免了醫(yī)療資源浪費(fèi)，降低住院率，提高患者的生活質(zhì)量?！睆垥暂x教授表示。（秦云）