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基因療法有望治愈遺傳性皮膚病

2016年11月09日 10:45 | 作者:郭磊 | 來源:人民政協(xié)網(wǎng)
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科學(xué)家最新研究發(fā)現(xiàn),基因療法有望治愈一種遺傳性皮膚病,這種皮膚病可以導(dǎo)致水皰。

早期的臨床試驗(yàn)中,美國(guó)斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在4名隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥患者身上測(cè)試了這種療法。

研究人員表示,患有隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥的人無法合成將上下層皮膚連接到一起的蛋白。即使碰到很小的摩擦力,這些皮層就會(huì)滑動(dòng)而產(chǎn)生水皰。最糟糕的情況是,患者在嬰兒期就死亡了。

本研究中,將患者自身遺傳性正確的皮膚移植到皮膚病導(dǎo)致的傷口上。移植的皮膚可以促進(jìn)傷口愈合,而且耐受性良好。

皮膚科副教授唐杰博士稱,I期臨床試驗(yàn)顯示,這種療法很安全。有些病例中,已經(jīng)5年沒有愈合的傷口成功地被基因療法治愈了。這對(duì)于患者來說,意味著生活質(zhì)量的大幅提高。下一步就要評(píng)估這個(gè)療法對(duì)13歲以上的患者的效果??梢灾委焹和涂梢灶A(yù)防嚴(yán)重慢性傷口和傷疤的形成。但是,還需要更多的試驗(yàn),這個(gè)療法才能成為廣泛接受的臨床常規(guī)療法。

編輯:趙彥

關(guān)鍵詞:基因療法 治愈遺傳性皮膚病

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