據(jù)新華社電美國國家衛(wèi)生研究院一個咨詢委員會日前批準(zhǔn)了首個利用被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)來治療癌癥的人體臨床試驗，讓這種目前備受關(guān)注的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)在美國距臨床試驗僅差美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)一步之遙。

美國國家衛(wèi)生研究院“重組DNA咨詢委員會”批準(zhǔn)了這項由美國賓夕法尼亞大學(xué)提交的臨床試驗計劃。該委員會負責(zé)對在美國進行的基因療法臨床試驗進行安全及倫理審查。這項試驗還需美國食品和藥物管理局放行才能開始實施。如果最終獲得批準(zhǔn)，研究人員將招募18名現(xiàn)有治療方法已不起作用的黑素瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及肉瘤患者，在賓夕法尼亞大學(xué)、加利福尼亞大學(xué)舊金山分校以及得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥研究中心三個地點開展臨床試驗。

按計劃，研究人員將從患者身上提取免疫T細胞，利用一種無害病毒讓T細胞具有一種名為NY-ESO-1蛋白質(zhì)的受體。NY-ESO-1蛋白質(zhì)常存在于某些腫瘤細胞上，經(jīng)改造的T細胞在被輸入患者體內(nèi)后，就能識別表達NY-ESO-1蛋白質(zhì)的腫瘤細胞、對腫瘤細胞發(fā)起攻擊。

然而，受改造的T細胞不易增殖、存活時間不長。為延長T細胞存活時間、提高其殺滅癌細胞的效率，研究人員希望利用CRISPR技術(shù)，破壞一種名為PD-1蛋白質(zhì)的合成。這種位于T細胞表面的蛋白質(zhì)抑制T細胞發(fā)生免疫反應(yīng)后的活性，而腫瘤細胞能夠激活PD-1蛋白質(zhì)來躲避T細胞的攻擊。此外，研究人員還打算敲除編碼T細胞表面其他兩種主要蛋白質(zhì)受體的基因，讓T細胞經(jīng)改造獲得的NY-ESO-1蛋白質(zhì)受體更有效。

CRISPR技術(shù)誕生至今只有4年時間，是生物醫(yī)學(xué)史上第一種可高效修改基因組的工具，具有精確、成本低以及操作簡便等特點。基于CRISPR展現(xiàn)出的巨大能力，美國《科學(xué)》雜志在2012年和2013年兩次把它評為十大突破，2015年更是把它選為“年度頭號突破”。