日前在廣西柳州舉行的第二屆中國(guó)地中海貧血患兒大會(huì)上，國(guó)內(nèi)多家民間慈善組織和知名醫(yī)療專(zhuān)家呼吁，我國(guó)宜推動(dòng)對(duì)地中海貧血患者的規(guī)范化輸血、排鐵治療，并為地貧家庭醫(yī)療費(fèi)用“減負(fù)”，防止更多家庭因病致貧。

“如果不規(guī)范治療，他很難活過(guò)10歲”

5月14日，廣西柳州，第二屆中國(guó)地中海貧血患兒大會(huì)現(xiàn)場(chǎng)。

“這個(gè)孩子如果不進(jìn)行積極治療，最多只能再存活兩三年……”北京師范大學(xué)中國(guó)公益研究院的研究員葛均泊憂(yōu)心忡忡地說(shuō)。

順著葛均泊的目光看去，一個(gè)看上去只有4歲左右的小男孩正安靜乖巧地坐在會(huì)場(chǎng)的一個(gè)角落里，純凈的眼睛里帶著幾分讓人心疼的膽怯和迷茫。

小男孩名叫寧子良，實(shí)際年齡已經(jīng)6歲。他來(lái)自南寧市邕寧區(qū)一個(gè)偏遠(yuǎn)的小村。家中4口人，50多歲的父親患有嚴(yán)重的頸椎病，基本喪失勞動(dòng)能力，全家靠著母親種幾畝薄田維持生活。

更為不幸的是，小子良是一名地中海貧血患者。

地中海貧血（簡(jiǎn)稱(chēng)“地貧”）是一種溶血性貧血疾病，可遺傳，因高發(fā)于地中海沿岸和東南亞國(guó)家而得名。

如果得不到有效救治，“地貧”患兒們往往會(huì)早早夭折，他們的童年就在等待死亡的痛苦中慢慢消逝。

不久前剛剛完成《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(shū)》的葛均泊告訴記者，這一病癥主要發(fā)生在我國(guó)廣東、廣西、四川和湖南等長(zhǎng)江以南地區(qū)。在廣東、廣西兩省區(qū)最嚴(yán)重，兩省區(qū)地中海貧血基因缺陷發(fā)生率高達(dá)10%及20%。

世界衛(wèi)生組織2011年的報(bào)告估計(jì)，全世界近5%的健康人口攜帶有地中海貧血的潛在基因。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，我國(guó)重型和中間型“地貧”患者大約有30萬(wàn)人。輸血治療和去鐵治療是“地貧”患者最重要的常規(guī)手段，而根治的方法則是造血干細(xì)胞移植。

《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(shū)》的調(diào)研結(jié)果顯示，“地貧”患者治療費(fèi)用很高，許多患者月均輸血費(fèi)用超1700元、去鐵費(fèi)用超3300元。根據(jù)調(diào)查，70%的“地貧”患者父母以務(wù)農(nóng)或外出務(wù)工為主要收入，約90%的“地貧”患者家庭都面臨因病致貧風(fēng)險(xiǎn)。

與此同時(shí)，“地貧”治療費(fèi)報(bào)銷(xiāo)比例較低，難以對(duì)患者家庭形成有效支持。

在寧子良身上，問(wèn)題顯得更為突出。

由于家庭本身就貧困，為了給他治病，已經(jīng)負(fù)債5萬(wàn)多元。由于經(jīng)濟(jì)困難在過(guò)去的兩年中，小子良只開(kāi)過(guò)三次去鐵藥。與其他進(jìn)行正規(guī)治療的患兒相比，寧子良的臉色明顯要黑許多。葛均泊說(shuō)，這是因?yàn)闆](méi)有進(jìn)行去鐵治療，鐵元素在體內(nèi)堆積所致。

“如果不馬上開(kāi)始規(guī)范治療，小子良很難活過(guò)10歲……”葛均泊向記者強(qiáng)調(diào)。

“患上了，基本上就會(huì)因病致貧”

“像寧子良這樣的患者，需要每月輸血、終生輸血、終生去鐵。如果規(guī)范地進(jìn)行輸血、去鐵治療，可以活到60～70歲，甚至還可以生育健康的孩子。治療如若跟不上，‘地貧’患兒會(huì)很快死于心力衰竭、肝纖維化、感染等并發(fā)癥?！苯夥跑娙鹑t(yī)院血液科主任張新華告訴記者。

作為國(guó)內(nèi)頂尖的“地貧”治療和研究專(zhuān)家，張新華對(duì)于我國(guó)“地貧”患者的治療現(xiàn)狀頗為擔(dān)憂(yōu)。

據(jù)了解，預(yù)防“地貧”患兒出生，主要通過(guò)婚檢、孕前檢查和產(chǎn)前診斷三級(jí)預(yù)防手段。在廣東、廣西等高發(fā)區(qū)，已將“地貧”列入常規(guī)檢查。

目前“地貧”已經(jīng)引起政府部門(mén)的高度重視。據(jù)記者了解，在一些地方，由于措施得當(dāng)，已經(jīng)很少再出現(xiàn)5歲以下的新增患者。

“但是，患者的存量還是巨大的。”張新華表示，此外在國(guó)內(nèi)很多散發(fā)地區(qū)，存在產(chǎn)婦自身缺乏防范意識(shí)，部分醫(yī)生、護(hù)士也缺乏相關(guān)知識(shí)更新等問(wèn)題，仍不斷有新增“地貧”患者出現(xiàn)。

據(jù)《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(shū)》的統(tǒng)計(jì)，目前我國(guó)共有重型和中間型“地貧”患者30萬(wàn)人。這個(gè)數(shù)字看上去不是特別大，但是，“地貧”基因攜帶者按推算應(yīng)該高達(dá)3000萬(wàn)人。

“若夫妻雙方都是“地貧”基因攜帶者，后代就有1/4的概率是重型‘地貧’患者，1/2的概率是‘地貧’基因攜帶者。”張新華告訴記者，“地貧”治療有兩種選擇，一是輸血替代治療，即終生輸血和使用去鐵劑，年均治療費(fèi)用最少需要6萬(wàn)元；二是移植治療(造血干細(xì)胞移植、臍帶血移植)。

“這是目前唯一能夠根治‘地貧’的方法，平均醫(yī)療費(fèi)用40萬(wàn)元左右。所以這種病患上了，患兒家庭基本上就會(huì)因病致貧。”張新華說(shuō)。一方面，高額的治療費(fèi)用，讓許多患者家庭因病致貧、因病返貧。另一方面，卻是相關(guān)保障和救助配套的缺乏。

根據(jù)《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(shū)》的調(diào)研數(shù)據(jù)，“地貧”患者家庭收入水平在6萬(wàn)元及以下的，占比超過(guò)90%。有81%的“地貧”患者家庭認(rèn)為醫(yī)療支出是最主要的支出，有78%的“地貧”患者家庭欠債。

值得注意的是，在“地貧”患者家庭類(lèi)型中，低保家庭只占36%。有超過(guò)60%的“地貧”患者家庭并未被認(rèn)定為困難群體。也就是說(shuō)，他們很難獲得相應(yīng)醫(yī)療救助和生活救助。

此外在“地貧”高發(fā)區(qū)，許多患者面臨著輸血困難的窘境，有時(shí)甚至等半個(gè)月都輸不上血。

“讓國(guó)內(nèi)的“地貧”患兒也能夠快樂(lè)長(zhǎng)大”

“地貧”患兒的救助，一直為社會(huì)和眾多慈善組織關(guān)注推動(dòng)。此次的第二屆中國(guó)“地貧”患兒大會(huì)，就是2016年中央財(cái)政支持的“地中海貧血防治救助”試點(diǎn)項(xiàng)目。

在今年的全國(guó)兩會(huì)上，也分別有全國(guó)人大代表和全國(guó)政協(xié)委員針對(duì)“地貧”患者的救助提出建議。

在此次第二屆中國(guó)“地貧”患兒大會(huì)上，多名國(guó)內(nèi)外知名專(zhuān)家對(duì)治療方式進(jìn)行了探討。國(guó)內(nèi)多家民間慈善組織呼吁，我國(guó)宜推動(dòng)規(guī)范化輸血、排鐵治療，并為“地貧”家庭醫(yī)療費(fèi)用“減負(fù)”，防止更多家庭因病致貧。

經(jīng)過(guò)與TIF（國(guó)際“地貧”聯(lián)盟）以及相關(guān)專(zhuān)家的反復(fù)交流，大會(huì)主辦方之一的北京天使媽媽慈善基金會(huì)宣布，天使媽媽決定以國(guó)際“地貧”中心的模式，摸索經(jīng)驗(yàn)，依托國(guó)際“地貧”中心對(duì)孩子進(jìn)行資助。

“天使媽媽推動(dòng)‘地貧’的工作已經(jīng)4年，2015年，已經(jīng)共資助108個(gè)‘地貧’患兒完成了造血干細(xì)胞移植手術(shù)?！碧焓箣寢寗?chuàng)始人邱莉莉告訴記者。

由于很多“地貧”患兒的家庭困難，甚至無(wú)法支付孩子常規(guī)輸血排鐵的治療費(fèi)用。為此，天使媽媽與國(guó)際“地貧”中心協(xié)商合作，希望依托國(guó)際“地貧”中心，對(duì)更多“地貧”患兒進(jìn)行輸血和排鐵的治療資助。

“此次將率先在廣西資助大約66名患兒做輸血和排鐵方面的資助，另外，還將在一些地區(qū)與當(dāng)?shù)匦l(wèi)計(jì)委、醫(yī)保部門(mén)、醫(yī)院進(jìn)行溝通，希望能在資助政策與救治等方面多管齊下，共同推動(dòng)“地貧”家庭的救助工作?！鼻窭蚶蛘f(shuō)。

與此同時(shí)，由天使媽媽發(fā)起的中國(guó)“地貧”聯(lián)盟還獲得了國(guó)際“地貧”聯(lián)盟的支持。

國(guó)際“地貧”聯(lián)盟在全球80多個(gè)國(guó)家有成員單位，總部在地中海島國(guó)塞浦路斯，是世界衛(wèi)生組織的重要合作伙伴。

出席此次會(huì)議的國(guó)際“地貧”聯(lián)盟總部的邁克爾博士表示，經(jīng)過(guò)分子醫(yī)學(xué)以及各個(gè)學(xué)科的發(fā)展，當(dāng)前國(guó)際“地貧”聯(lián)盟完全有能力在中國(guó)建立起優(yōu)秀專(zhuān)家的需求中心?！耙恍┎∪说闹委熢谝恍┑貐^(qū)是不夠的?！彼f(shuō),“接下來(lái)我們將會(huì)在中國(guó)至少5個(gè)地區(qū)建設(shè)卓越醫(yī)療中心，把治療“地貧”這種疾病專(zhuān)門(mén)的多學(xué)科醫(yī)生集中起來(lái)，科學(xué)融合對(duì)病人進(jìn)行綜合治療?！?/span>

“我們希望通過(guò)與國(guó)際‘地貧’聯(lián)盟達(dá)成戰(zhàn)略合作，借鑒國(guó)際組織的成功經(jīng)驗(yàn)，建立國(guó)際‘地貧’中心，對(duì)‘地貧’患兒進(jìn)行更有力資助。讓我們一起努力，為了30萬(wàn)‘地貧’患者，更為了讓國(guó)內(nèi)的‘地貧’患兒能快樂(lè)長(zhǎng)大，10歲、20歲、40歲、60歲……并像正常人一樣戀愛(ài)、結(jié)婚、工作！”邱莉莉說(shuō)。